人类细胞、组织以及基于细胞和组织的产品 最小操作和同源使用的监管考虑——同源使用相关问答（下）

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撰文│魏珂 刘洋 何志颖 蒋尔鹏

编辑│陈圆圆  

审校│汤红明

【编者按】随着干细胞医疗市场规模的不断扩大，为规范促进干细胞医疗行业的发展，相关监管部门积极出台诸多的政策规范。针对干细胞研究人员可能存在的政策上的疑问，为加深对国际干细胞领域相关政策的理解，本频道特开设专栏，分4期刊出美国FDA发布的《人类细胞、组织以及基于细胞和组织的产品最小操作和同源使用的监管考虑》。该文件为美国产业及食品和药品管理局工作人员的指导文件，由同济大学附属东方医院干细胞转化医学产业基地组织专家编译，以供国内干细胞领域从业人员参考。本期为第2期，主要刊登人类细胞、组织以及基于细胞和组织的产品 最小操作和同源使用的监管考虑——同源使用相关问答（下）。

本指导代表美国食品和药物管理局（FDA或代理处）当前对此问题的看法。它并未赋予任何人任何权利，也不对FDA和公众具有任何约束。旨在提高行业利益相关方对最小操作和同源应用定义的理解，有助于利益相关方了解美国联邦法规（CFR）中对人体细胞、组织或基于细胞组织产品（HCT/P）的监管标准。描述了FDA目前对某个主题的看法，除了引用特定法规的法定要求，其他要求仅被视为建议。

HCT/P在21 CFR 1271.3(d)中定义为含有或包含用于植入、移植、输注或转移到人类受体的人体细胞或组织的产品。它包括但不限于骨骼、韧带、皮肤、硬脑膜、心脏瓣膜、角膜、来自外周血和脐带血的造血干细胞/祖细胞、操作的自体软骨细胞、合成基质上的上皮细胞以及精液或其他生殖组织。

1. FDA在同源使用定义中“相同基本功能”的意思是什么？

HCT/P的基本功能是指其在供体中所执行的功能（这些功能已经广为人知，且无需通过更多实验证明），将HCT/P移植、植入或者输注到受体中后，发挥的功能与在供体时的相同（无需发挥其在供体中的所有功能）则认为是同源使用。

结构性组织的基本功能一般是执行结构功能，如物理性的支撑、屏障、连接、覆盖或缓冲等功能。细胞或无结构组织的基本功能一般是代谢或生化的功能，如造血、免疫和内分泌功能。

例1-1：造血干/祖细胞（HPC）其基本功能包括建立和重建淋巴造血系统。将HPC移植到造血系统紊乱的个体中，帮助受体重建造血系统，这属于同源使用的范畴。而将HPC注射到急性心肌梗死患者的动脉中，以限制心室重塑，不是HPC的基本功能，因此不属于同源使用。

例1-2：脂肪组织的基本功能是为其他组织（如皮肤和脏器）提供缓冲和支持，储存能量等。利用脂肪组织来源的HCT/P对脂肪组织进行修复、重建、替代或添加被认为是同源使用，但若在退行性、炎症性或脱髓鞘紊乱等方面疾病的治疗中使用则认为不属于同源使用。

例1-3：羊膜的基本功能包括作为子宫内外环境营养物质交换的选择性屏障、作为包膜包裹胎儿并维持子宫内体液，保护胎儿在母体环境中的生长发育。当羊膜被用于骨骼组织替代物，起到骨骼再生作用时，已超出羊膜基本功能的范畴，不属于同源使用，同理，羊膜产物被用于创伤修复和/或减少疤痕和炎症也不属于同源使用；当羊膜产物用于眼球表面作为覆盖和提供针对外界环境的保护，发挥屏障功能，运用于眼球修复和重建过程时，则发挥的是羊膜的基本功能，故而属于同源使用。

2. HCT/P必须在相同的解剖学位置使用才能执行相同的基本功能吗？

HCT/P移植后在受体中执行功能的部位无需与供体的解剖学位置保持一致。

例2-1：骨骼的基本功能是支撑机体并保护机体的内部结构，如保护大脑。同种异体矿化或去矿化的人密质骨若用于补充受体的骨骼，如用于四肢、颅骨和脊柱的修复、置换、重建及用于增强脊柱后侧融合，其执行的基本功能与供体相同，即属于同源使用。

例2-2：胰岛的基本功能包含通过内分泌调节体内葡萄糖稳态。因此，若将胰岛通过门静脉移植到受体的肝脏中，以帮助受体在胰腺切除术后保留内分泌功能，也属于同源使用的范畴，因为调节葡萄糖的体内稳态是胰岛的基本功能。

（本文来源于《医学参考报》干细胞与再生医学频道2019-05期第7版文章，ID：yxckbsc2019050702。图片来源于网络，如有侵权，请联系删除。）

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